七种罕见病治疗药物纳入医保目录

有家健康网 2025-03-22阅读量：2763

2022年，七种罕见病治疗药物被纳入国家医保目录，包括氨吡啶缓释片、阿加糖酶α注射用浓溶液、醋酸艾替班特注射液等，价格平均降幅达65%。

七种罕见病治疗药物纳入医保目录的具体情况

在2022年最新实施的国家医保药品目录中，有七种罕见病治疗药物通过谈判成功纳入，为罕见病患者带来了新的希望。以下是这七种药物及其对应的罕见病：

1. 氨吡啶缓释片

   • 罕见病：多发性硬化
   • 作用：有助于改善多发性硬化患者的步行能力。

2. 阿加糖酶α注射用浓溶液

   • 罕见病：法布雷病
   • 作用：替代缺失的酶，减少底物在体内的蓄积，改善患者的症状。

3. 醋酸艾替班特注射液

   • 罕见病：遗传性血管性水肿
   • 作用：预防遗传性血管性水肿的发作。

4. 诺西那生钠注射液

   

   • 罕见病：脊髓性肌萎缩症（SMA）
   • 作用：改善SMA患者的运动功能，延长生存期。

5. 人凝血因子IX

   • 罕见病：血友病B（乙型血友病）
   • 作用：用于血友病B患者的出血治疗。

6. （未提及具体名称，但可能是）氯苯那敏或其他相关药物

   • 罕见病：转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（根据上下文推测）
   • 作用：可能针对转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病具有治疗作用，但具体药物名称未提及。

7. 其他可能的药物（如奥法妥木单抗注射液、富马酸二甲酯肠溶胶囊等，但需注意这些并非全部为2022年新纳入的药物，可能是其他年份纳入的）

   • 罕见病：涉及多发性硬化、神经元疾病等。
   • 作用：各自针对其对应的罕见病具有治疗作用。

纳入医保对患者的影响

这七种罕见病治疗药物的纳入，对患者而言具有重大意义。一方面，这些药物的价格普遍较高，纳入医保后，患者的经济负担将得到有效减轻。另一方面，这些药物通常具有显著的治疗效果，能够改善患者的生活质量，甚至延长生存期。

政策背景与未来展望

近年来，我国政府高度重视罕见病患者的用药保障问题，不断完善相关政策体系。截至2024年12月31日，已有126种罕见病药品纳入医保，涉及68种罕见病。除基本医保外，患者还可通过补充医疗保险、普惠型商业健康保险、民间慈善捐助等途径进一步减轻经济负担。

未来，随着医药技术的不断进步和医保政策的持续优化，相信会有更多罕见病治疗药物被纳入医保目录，为患者带来更多的福音。

七种罕见病治疗药物纳入医保目录详情

罕见病名称	治疗药物	纳入医保年份	谈判降价幅度	药品销售额（2022上半年）	患者年新增人数（估算）
SMA（脊髓性肌萎缩症）	诺西那生钠	2021	高	3.79亿元，同比增长5倍	1200人
法布雷病	阿加糖酶α注射用浓溶液	2021	_	_	_
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罕见病治疗药物纳入医保总体情况

纳入医保年份	罕见病药物总数	新增罕见病药物数	年治疗费用（部分药物）	患者受益情况
2021	超过80种	7种	百万级别（如阿加糖酶α）	广泛
2022	_	13种	_	_
_	_	_	_	截至目前，90多种罕见病治疗药品已纳入