克雅氏病的治疗新进展

有家健康网 2025-04-22阅读量：9273

​​克雅氏病（CJD）目前尚无根治方法，但近年研究在免疫疗法、基因编辑和单克隆抗体等领域取得突破性进展​​，​​如PRN100抗体首次实现中枢神经系统靶向治疗​​，​​反义寡核苷酸技术延长朊病毒病模型生存期​​，​​为这一致死率100%的疾病带来希望​​。

1. ​​免疫疗法​​：单克隆抗体PRN100通过结合天然朊蛋白（PrPc）阻断朊病毒（PrPSc）致病链，临床试验显示其可稳定进入脑脊液并延缓病情，尽管6名受试者最终死亡，但为后续研究奠定基础。
2. ​​基因治疗​​：CRISPR-Cas9和反义寡核苷酸（ASO）技术通过沉默PRNP基因或抑制朊蛋白合成，在小鼠模型中显著延迟发病时间，家族性朊病毒病预防潜力突出。
3. ​​药物优化​​：多西环素等抗炎药物通过抑制神经炎症进入Ⅲ期临床试验，氯雷他定通过自噬作用清除朊蛋白，动物实验显示生存期延长30%。
4. ​​联合策略​​：RNA干扰技术与免疫疗法结合可减少朊蛋白沉积，干细胞移植修复神经损伤的探索性研究已启动。

当前治疗仍以延缓病程和改善生活质量为主，但​​个性化医疗与精准基因编辑的融合​​或将成为未来突破口。患者需尽早参与临床试验，并关注权威机构发布的最新疗法动态。