最新罕见病用药纳入医保目录

有家健康网 2025-04-16阅读量：4152

最新罕见病用药纳入医保目录，为患者带来福音。近年来，我国罕见病保障体系建设稳步推进，多项政策出台持续提升罕见病药物可及性。

1. 医保目录调整：2025年最新版国家医保药品目录正式实施，新增3159种药品纳入报销范围，其中包括了多种罕见病治疗药物。这一调整不仅减少了患者的用药负担，也让医保查询变得更加便捷。

2. 地方专项基金：江苏、山东、浙江等地先行先试，探索出了创新、可持续的超级罕见病保障机制。例如，江苏自2021年7月起，将戈谢病、庞贝病、法布雷病等超级罕见病纳入医疗报销范围，符合条件的患者最高可享受90%的报销比例。

3. 丙类目录衔接：国家医保局宣布，2025年内将推出首版医保丙类目录，旨在通过商业保险为高价创新药提供支付路径。这将填补基本医保的空白，尤其对CAR-T疗法（即嵌合抗原受体T细胞免疫疗法）、单臂试验（Single-Arm Trial）药物等疗效尚需验证的高值药品，提供“先行先试”空间。

   

4. 社会共担模式：通过政府主导、社会共担的方式，探索更加精准、高效的支付路径，以缓解患者的用药负担，改善患者的生存质量。这包括设立由政府主导、市场主体和社会慈善组织等参与的多渠道筹资机制。

5. 技术创新支持：北京协和医院近期发布了国内首款罕见病大模型，有望提升诊断效率。金春林认为，该技术对病例较多的病种效果显著，但超级罕见病仍需结合临床经验验证。

最新罕见病用药纳入医保目录是我国在罕见病保障方面迈出的重要一步，体现了国家对罕见病患者群体的深切关怀和坚定承诺。随着政策的不断完善和社会共识的深化，我们有理由相信，未来会有更多罕见病患者受益于这一政策，迎来更加光明和有希望的未来。