α1抗胰蛋白酶缺乏性肝病是否容易治愈

有家健康网 2025-04-09阅读量：5645

1. ​​传统治疗手段的局限性​​
   现有治疗主要包括对症支持（如保肝药物、抗氧化剂）、肝移植等，但均无法根治疾病。肝移植虽能改善终末期患者的生存率，但受限于供体稀缺和高昂费用，且术后需终身免疫抑制治疗。

2. ​​基因治疗的突破性进展​​
   2025年3月，Beam Therapeutics的基因疗法BEAM-302在临床试验中显示显著疗效：单次静脉注射后，患者体内α1-抗胰蛋白酶（AAT）水平提升最高达2.8倍，且安全性良好。另一项RNA编辑疗法WVE-006也在早期研究中证实可减少肝脏Z-AAT积累。这些技术通过修正致病基因突变，有望从根源治愈疾病。

3. ​​未来挑战与展望​​
   尽管基因治疗展现出潜力，但仍需解决递送效率、长期安全性等问题。目前研究多处于临床试验阶段，尚未大规模应用。对于多数患者而言，现阶段仍以延缓疾病进展的综合治疗为主。